“癌症之王”胰腺癌是一种来源于胰腺组织恶性细胞的实体肿瘤疾病。5年生存率不足10%，中位数生存期6-9个月，仅在2020年，全球新发胰腺癌病例约49万人，胰腺癌死亡病例约46万人。超过80%的患者初次诊断即为局部晚期或远处转移，导致无法进行手术切除治疗，15%-20%的胰腺癌患者可以接受手术治疗，但短期内的局部或远处复发非常常见，大多数转移性胰腺癌患者，5年生存率仅为3%。

此专利的第一发明人，浙江大学化学工程与生物工程学院院长申有青教授表示，胰腺癌一直是医学界的难题，主要存在以下两个难点：一方面药物分子血管外渗难-“出不来”；另一方面药物分子瘤内渗透难-“钻不进”。我们的技术是通过酶响应电荷反转高分子载体介导的肿瘤主动渗透，使得跨血管内皮细胞转运“出得来”，且能够使得药物在不同细胞间连续跨细胞转运“钻得深”。PLAT001具有长循环、强渗透的特性，有望为胰腺癌的治疗带来重大突破。



γ-谷氨酰转肽酶(γ-Glutamyl transpeptidase, GGT) 是一种可特异性识别并催化含有 γ-谷氨酰基结构底物使其发生水解或者转肽反应的酶，主要位于细胞膜，是一种跨膜蛋白，其活性位点暴露于细胞外。GGT 的表达与肿瘤组织的发展、侵袭和转移高度相关，由于肿瘤组织的高代谢活性，因此往往也会高表达。PLAT001是GGT响应型高分子聚合物键合SN38形成的高分子偶联药物。由于高分子聚合物形成的尺度效应，PLAT001不会直接通过肾小球滤过清除，进而实现药物在体内的长循环。PLAT001通过全身血液循环到达肿瘤部位之后，肿瘤血管内皮细胞表面的GGT水解PLAT001聚合物上的γ-谷氨酰基从而产生带正电荷的伯胺基，促使血管表皮细胞和肿瘤细胞快速内吞阳离子化的偶联物，进而触发胞吞作用，并在肿瘤组织内跨细胞传递，实现PLAT001在实体瘤组织中的的强渗透作用。

PLAT001在多种动物肿瘤模型上都具有优异的抗肿瘤药效，肿瘤抑制率高达90%以上。

胰腺癌纳米创新药PLAT001核心专利的获奖，说明PLAT001在胰腺癌的突破性治疗的应用前景得到认可，金沙集团1862成色将不断加强知识产权工作，促进专利技术实施和产业化发展，为海南自贸港建设贡献力量。

PLAT001项目既是First-in-class的项目，又具有平台型的复制意义，是金沙集团1862成色在创新药领域全球布局的一个重要里程碑。公司计划向官方提交本品的快速通道认定以加速本品的后续开发，去推动这一药物的尽快上市，实现公司创新药双报出海的战略布局，让一款有突破性治疗意义的药物尽快地让国内外患者获益。

未来，金沙集团1862成色将一如既往地实施“先进高端制造, 立足国内，面向国际”的战略，持续不断地开发更多更好的药物供应全球，为民族医药工业的壮大持续作出贡献。